上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室(筹) 2025年度开放课题申报指南

上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）（简称“实验室”）依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，联合复旦大学共同筹建，围绕特殊感受器、神经系统、代谢系统、血液系统等罕见病（如视听障碍、脊髓性肌萎缩症、肾病、地中海贫血症等）和头颈肿瘤等疾病的基因与细胞治疗。前期已主导了国际首个先天性耳聋基因治疗临床试验，成功纠正聋哑患者听力和言语，入选《柳叶刀》封面文章；同步使用基因编辑和细胞治疗，在眼部炎症与肿瘤治疗等方面也取得多项成果。实验室将利用基因编辑和细胞治疗，进行精准药物和器械研发，解决罕见病缺医少药的诊治难题，为“少数人”点亮生命健康之光。根据《上海市重点实验室建设与运行管理办法》相关要求，实验室将联合各研究机构，构建以本实验室为核心节点的协同创新网络，系统推进我国罕见病基因编辑与细胞治疗基础研究、临床应用和转化研究关键技术攻关。现正式发布《上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室(筹)2025年度开放课题申请指南》如下：

一、资助方向

2025年度开放课题项目鼓励罕见病诊疗的项目申请，重点关注罕见病基因编辑与细胞治疗方面的基础研究、临床应用和转化研究，围绕集中攻关方向进行重点资助：

1、研发安全高效的新型基因编辑工具、递送载体和诊治医疗器械

（1）罕见病分子病理机制解析；

（2）精准基因编辑系统开发及递送载体创新；

（3）诊疗器械研发与转化；

（4）眼耳鼻咽喉疾病基因编辑与递送载体等相关研究。

2、疾病靶点与机制解析及其基因和细胞治疗药物研发

（1）罕见病多组学治疗靶点挖掘；

（2）疾病基因/细胞治疗药物研发；

（3）眼耳鼻咽喉疾病治疗靶点挖掘和基因/细胞治疗相关药物研发。

3、眼耳鼻咽喉等罕见病基因编辑与细胞治疗候选药物转化医学研究

4、前沿交叉学科自由探索计划

二、资助说明

开放课题分成三类：重点项目、青年项目和本科生培育项目。本年度资助项数、经费额度、执行期如下：

（1）重点项目：6项，5-10万元/项，执行期1年；

（2）青年项目：6项，3-5万元/项，执行期1年；

（3）本科生培育项目：10-12项，1-2万元/项，执行期1年。

项目滚动：本年度获批的开放课题，结题优秀者，可优先申请下一周期资助，每项资助额度为1-10万元。 2025年开放课题项目执行期：2025年12月1日-2026年12月1日。

三、申请条件

（1）重点项目和青年项目申请人应具有博士学位或副高级及以上技术职称；本科生培育项目申请人为大二或大三在读本科生，本科生需在重点实验室开展课题研究；

（2）重点项目和青年项目申请人需与本实验室复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的具有副高级及以上职称的固定人员（简称“固定人员”）合作申报，申请人担任第一负责人，本实验室合作申请人担任共同负责人，合作双方共同负责开放课题的开展和经费使用；本科生培育项目申请者需请一位固定研究人员作为指导老师，固定人员名单见附件三。

四、经费管理

1、开放课题经费严格按《上海市重点实验室建设与运行管理办法》执行，主要用于科研业务费（包括材料费、测试加工费、差旅费、会议费、版面费等）和劳务费，不能用于设备购置；

2、开放课题立项后，经费将拨至实验室内合作负责人财务账户，按合同规定内容执行；

3、报销范围及规则将按复旦大学附属眼耳鼻喉科医院财务规定执行。

五、成果管理

在课题形成的有关材料（论文、专利、专著、研究报告、获奖、成果报道等）中，应在致谢部分或相应地方标注“上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室开放课题+（开放课题编号）资助”（This work is supported by open research fund of Shanghai Key Laboratory of Gene Editing and Cell Therapy for Rare Diseases）

文章署名：

中文名称：上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（中国上海，200031）

英文名称：Shanghai Key Laboratory of Gene Editing and Cell Therapy for Rare Diseases, Fudan University, Shanghai 200031, China

六、研究成果要求

1、重点项目与青年项目结题，原则上需在中文核心期刊或SCI发表学术论文1篇及以上，将实验室作为署名单位，并标注由实验室资助；对实验室开放研究成果相关数据；完成结题报告并提交成果清单。未署本实验室名称及未标注的，验收时不计入成果。

2、本科生培育项目结题，需按要求提交结题报告，如有成果，可附学术论文、专著、专利、软件、成果评议、鉴定和报奖资料等成果证明材料。

3、评审委员会将定期对开放课题完成情况进行评议，对于评审不合格或不按实验室有关规定执行的开放课题，经实验室批准，可中断或取消对该课题的资助。

七、受理与评审

1、报名方式

申请者须填写《上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）开放课题申请书》和《开放课题项目申请汇总表》(见附件)，项目名称自拟，提交经个人签名并由院系加盖公章的申请书（word版本和签字盖章版PDF文件），电子版发送至实验室联系邮箱skl_gect@fdeent.org。邮件主题为：姓名-单位-课题名称。

实验室将组织学术委员会或聘请相关领域专家、学者组成项目评审委员会对申请书进行评审，择优立项。

2、截止时间

2025年10月16日下午17:00，时间以收到电子版申请书为准，逾期将不再接收。

3、联系方式

联系人：刘老师、吴老师

联系电话：021-3423 2039

联系邮箱：skl_gect@fdeent.org

联系地址：上海市徐汇区汾阳路83号

八、其他

1、申请材料需真实有效，如发现学术不端行为将取消资格并通报；

2、本指南最终解释权归上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）所有。

附件一上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）开放课题申请书.docx

附件二上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）开放课题项目申请汇总表.docx

附件三上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室筹复旦大学附属眼耳鼻喉科医院固定研究人员名单.pdf