上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室(筹) 2025年度开放课题申报指南
上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室（筹）（简称“实验室”）依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，联合复旦大学共同筹建，围绕特殊感受器、神经系统、代谢系统、血液系统等罕见病（如视听障碍、脊髓性肌萎缩症、肾病、地中海贫血症等）和头颈肿瘤等疾病的基因与细胞治疗。前期已主导了国际首个先天性耳聋基因治疗临床试验，成功纠正聋哑患者听力和言语，入选《柳叶刀》封面文章；同步使用基因编辑和细胞治疗，在眼部炎症与肿瘤治疗等方面也取得多项成果。实验室将利用基因编辑和细胞治疗，进行精准药物和器械研发，解决罕见病缺医少药的诊治难题，为“少数人”点亮生命健康之光。根据《上海市重点实验室建设与运行管理办法》相关要求，实验室将联合各研究机构，构建以本实验室为核心节点的协同创新网络，系统推进我国罕见病基因编辑与细胞治疗基础研究、临床应用和转化研究关键技术攻关。现正式发布《上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室(筹)2025年度开放课题申请指南》如下：一、资助方向2025年度开放课题项目鼓励罕见病诊疗的项目申请，重点关注罕见病基因编辑与细胞治疗方面的基础研究、临床应用和转化研究，围绕集中攻关方向进行重点资助：1、研发安全高效的
