研究方向

1、罕见病诊疗与器械研发和疾病靶点与机制解析

（1）罕见病多组学治疗靶点挖掘与分子机制解析

（2）诊疗器械研发与转化

2、研发安全高效的新型基因编辑工具、递送载体

（1）高效、精准新型基因编辑系统开发及递送载体创新

（2）眼耳鼻咽喉疾病适配的基因编辑与递送载体等相关研究

3、基因/细胞治疗候选药物创新研发

（1）罕见病基因/细胞治疗药物研发；

（2）眼耳鼻咽喉罕见病基因/细胞治疗相关药物研发。

4、眼耳鼻咽喉等罕见病基因编辑与细胞治疗候选药物临床转化医学研究

5、前沿交叉学科自由探索