上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室

Mol Ther丨解析听觉OTOF基因治疗重组疗效：动物模型揭示蛋白重组优于核酸重组

近日，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授等团队在Molecular Therapy杂志发表了题为Comparative analysis of RNA versus protein splicing in dual AAV-mediated gene therapy in a mouse model of DFNB9 deafness 的研究文章，利用动物模型从听力学、组化学、电生理等在长时间尺度上系统评价了核酸重组和蛋白重组在疗效上差异。

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登上Cell头条：我国学者领衔，全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识发布

2025年10 月 23 日，由我院领衔的全球首个遗传性耳聋基因治疗国际专家共识（以下简称“共识”）在 Cell Press 旗下医学期刊 Med 上正式发布，并登上 Cell Press 官网头条。该共识由我院舒易来教授团队牵头，联合哈佛大学医学院Zheng-Yi Chen教授、东南大学柴人杰教授和美国哥伦比亚大学医学中心Lawrence R. Lustig教授等，召集全球包括中国、美国、西班牙、英国、韩国和德国等国家的46位耳科学、遗传学、听力学、基因治疗及听觉康复等多学科领域专家，历时1年余共同制定。

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国际合作基因治疗新希望！Nature系列｜复旦大学舒易来：合作开发基因编辑恢复耳聋模型听力，为遗传性听力损失提供新策略

2025年8月5日(当地时间)，复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来团队与韩国首尔大学医院Sangsu Bae、Sang-Yeon Lee团队合作，于期刊 Nature Communications 发表题为《PAM灵活的腺嘌呤碱基编辑技术恢复携带东亚始祖突变的人源化MPZL2小鼠模型的听力损失》(PAM-flexible adenine base editing rescues hearing loss in a humanized MPZL2 mouse model harboring an East Asian founder mutation)的论文。该研究揭示了PAM灵活的腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可挽救携带东亚始祖突变的人源化MPZL2小鼠模型中的听力损失，为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

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亚洲首位！上海这家市重点实验室科学家荣膺第48届国际ARO“临床科学创新奖”

2024年12月，上海市罕见病基因编辑与细胞治疗重点实验室获批筹建，依托复旦大学附属眼耳鼻喉科医院，舒易来教授担任重点实验室主任。作为上海市首个省部级罕见病基因编辑与细胞治疗技术研发平台，实验室构建“产学研医资政用”多位一体化协同创新体系，旨在攻克基因治疗与细胞治疗领域的前沿技术，包括新型基因组编辑工具和递送载体的研发、疾病靶点的解析，以及相关药物的临床前和临床转化研究。

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《柳叶刀-数字医疗》：余洪猛团队牵头推出鼻咽癌内镜图像辅助筛查系统

6月20日，我院余洪猛教授领衔的耳鼻喉科人工智能与手术机器人临床创新中心（MIRACLE Institute）在人工智能领域国际顶级期刊《柳叶刀-数字医疗》（The Lancet Digital Health，中科院、JCR双一区TOP，影响因子24.1）上发表了题为“Artificial intelligence-assisted detection of nasopharyngeal carcinoma on endoscopic images: a national, multicentre, model development and validation study”（鼻咽癌内镜图像辅助检测系统开发与验证：一项全国性、多中心临床研究）的大规模真实世界研究成果，推出了具备临床应用潜力的“鼻咽癌内镜图像辅助筛查系统”，该系统有望辅助医生对鼻咽癌实现精准、高效的筛查。

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新闻动态

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科研动态

Mol Ther丨解析听觉OTOF基因治疗重组疗效：动物模型揭示蛋白重组优于核酸重组

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国际合作基因治疗新希望！Nature系列｜复旦大学舒易来：合作开发基因编辑恢复耳聋模型听力，为遗传性听力损失提供新策略

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